儿童致命疾病基因疗法获FDA批准
儿童致命疾病基因疗法获FDA批准
查看最新行情 Sarepta医治公司（Sarepta Therapeutics Inc．）的基因疗法取得了美国核准，将更多得了一种致命肌肉疾病的儿童纳入医治规模，从而扩年夜了这类仍未在临床实验中证实其好处的有争议疗法的市场。 美股盘后，Sarepta股价飙升44%。 Sarepta在一份声明中暗示，该药的核准规模扩年夜到最少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者赐与了传统的核准审批，还赐与了对不克不及走路的患者的加快核准，这意味着该公司将需要进行确认性实验。 这类名为Elevidys的疗法订价320万美元，最初是经由过程加快审批路子取得核准。这是一种监管捷径，旨在将医治扑灭性疾病的药物快速推向市场，凡是基于初步数据。假如确认性实验没有显示药物供给临床好处，FDA可以将其撤出市场。虽然这类快速核准可能会帮忙一些失望的患者，但攻讦人士暗示，该系统有时会答应未经证实的药物在市场上逗留多年。